В США впервые одобрили генную терапию. Мы спасены?

1. Что случилось?

Американское Управление по контролю за продуктами питания и лекарствами (FDA) одобрило генную терапию для лечения острого лимфобластного лейкоза у детей с трех лет и молодых взрослых (до 25 лет). Это первая генная терапия для лечения онкологических заболеваний, одобренная в США. Коммерческое название терапии — Kymriah, и она будет стоить 475 тысяч долларов. Производитель — очень крупная швейцарская фармацевтическая компания Novartis («Новартис»).

2. Как это работает?

Грубо говоря, клетки иммунной системы настраиваются против злокачественных и убивают их. Для этого у пациента с лейкозом забирают T-лимфоциты (клетки иммунной системы), замораживают их, отвозят на завод компании, там с помощью модифицированного вируса иммунодефицита человека встраивают необходимый ген в ДНК этих клеток, затем их снова замораживают, отвозят в больницу и вводят пациенту. Весь процесс занимает около 22 дней. Благодаря этому гену у T-лимфоцитов появляются новые рецепторы, которые позволяют легко распознавать злокачественные клетки и убивать их.

3. И как результаты?

В исследовании «Новартиса» у 82,5% пациентов, прошедших терапию, не было признаков болезни как минимум в течение трех месяцев, а у 75,4% — и через шесть месяцев. Но эти результаты не касаются лечения острого лимфобластного лейкоза в целом — только тех случаев, когда все другие методы не привели к ремиссии.

4. Это прорыв?

Да. Такая терапия может избавлять от лейкоза несколько сотен людей ежегодно в одних только Штатах — по меньшей мере, на несколько месяцев.

5. Этот метод можно применять только при лейкозе?

Пока да. Подобная терапия пригодна только для лечения онкологических заболеваний крови, так что новые разработки тоже касаются этой области — например, сейчас «Новартис» создает терапию для борьбы с диффузной крупноклеточной B-клеточной лимфомой у взрослых. Но ожидается, что следующее одобрение FDA получит терапия компании Kite Pharma, направленная на лечение агрессивной неходжкинской лимфомы у взрослых.

6. А при неонкологических заболеваниях генная терапия не работает?

Работает, но другая. Разновидность генной терапии, которую 31 августа одобрило FDA (CAR T-cell therapy), подходит только для лечения онкологических заболеваний крови. Однако есть и другие виды — когда дефектный ген заменяется, что само по себе приводит к избавлению от заболевания. Например, в мае 2016 года в Европе была одобрена генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита из-за недостаточности аденозиндезаминазы. Благодаря замене гена в клетках костного мозга аденозиндезаминаза начинает вырабатываться и человек перестает болеть смертельно опасной формой иммунодефицита.

7. В России что-то подобное будет?

Компания «Новартис» планирует получить одобрение для этой терапии и в других странах, однако входит ли в них Россия, неизвестно.

Даша Саркисян